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RareUnik (2025)
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欧洲生物技术初创公司RareUnyk专注于罕见代谢疾病，其首个资产PIPG-4是一种专利口服小分子伴侣，用于稳定庞贝病相关的缺陷酶GAA。该公司融合了科学验证、监管成熟度和高利润市场潜力，有望加速成为该领域的规则改变者。