Highlights 22 items
Filters
RareUnik (2025)
欧洲生物技术初创公司RareUnyk专注于罕见代谢疾病，其首个资产PIPG-4是一种专利口服小分子伴侣，用于稳定庞贝病相关的缺陷酶GAA。该公司融合了科学验证、监管成熟度和高利润市场潜力，有望加速成为该领域的规则改变者。
i-Lab 2026 : RareUnyk, une petite molécule pour un grand impact contre les maladies génétiques rares
RareUnyk在i-Lab 2026展示其“i-Lab 2026：小分子”研发成果，主打以小分子药物对罕见遗传病产生重大治疗影响。该项目强调通过化学小分子机制实现对罕见遗传疾病的潜在干预，为后续临床转化与药物开发带来关注与可能的商业价值。